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FDA 顧問小組推薦 Kalydeco 用于 R117H 突變型囊性纖維化

發(fā)布日期：2014-10-24 | 瀏覽次數(shù)：

東方醫(yī)藥網(wǎng)導讀：盡管 Vertex 旗下 Kalydeco 在一項測試用于 R117H 突變囊腫性纖維化患者療效的試驗中未能達到其主要終點，但這款藥物被 FDA 顧問委員會推薦批準用于該患者人群。一些人認為，這是該藥物即將被批準的信號。

日前， FDA 一個顧問小組以 13 比 2 的投票結果支持批準這款藥物用于 6 歲及以上年齡的 R117H 突破患者，這家位于波士頓的公司在一份聲明中表示。雖然有效性投票結果接近于不支持其批準（9 票支持，6 票反對），但 Kalydeco 依然解決了一個“高度未滿足的醫(yī)療需求，”德意志銀行分析師 Karnauskas 在投票之前的一份投資者報告中這樣寫道。

“我們認為，醫(yī)生和 18 歲以下的患者想獲得這款藥物，”她如此表示。對 Vertex 來說，這是一個好的跡象，如果 FDA 遵循了顧問小組的建議，該公司可能看到一筆豐富的新收入。據(jù)該公司稱，在美國大約有 300 名患者有這種突變，而這款藥物標價 30 萬美元。

但伯恩斯坦分析 Porges 認為，這是 FDA 對 Vertex 項目進行下一階段審查的一個“軟指標”，他在一份投資者報告中如此寫道。該公司簽注資料認為“這是該項目的一個普遍性的積極意見，對于明年更加重要的復方藥物批準來說是一個好兆頭?！?/div>

這款“更加重要”的復方藥物由 Kalydeco 和 Lumacaftor 組成，Vertex 正在測試這款兩藥復方藥物用于 F508del 突變患者。據(jù)國際策略暨投資集團分析師 Schoenebaum 稱，全球有 2.8 萬多人受到 F508del 影響。行業(yè)觀察家預測 Vertex 今年底將向 FDA 提交這款復方藥物的上市申請，他在一份投資者報告中寫道。

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